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长期应用地夫可特对杜兴氏肌营养不良患者有益

作者:作者 发布时间:2014-12-15 转至微博:

    (路透社医学新闻)据多伦多大学的Douglas Biggar博士及其研究小组在1月出版的儿科学杂志上著文报导,30例杜兴氏肌营养不良(DMD)患者经过数年地夫可特(deflazacort)治疗后,其肌肉功能和呼吸肌力均得以保存,且脊柱侧凸的严重程度也有所降低。

    在这些患者平均8.4岁时开始接受每天0.9mg/kg的地夫可特治疗,并将随访结果和24例未治疗的DMD患者进行对照研究。平均随访时间为3.2年,其中5例患者随访时间超过5年。如果患者年龄增加或出现体重增加就逐渐降低地夫可特的治疗剂量。

    在治疗组平均10岁左右时,可以行走、爬楼梯及从地板上站起的患者数目远多于未治疗组。到患者平均年龄到13.7岁时,13例未治疗组患者因为脊柱侧凸而接受了手术治疗,而地夫可特治疗组没有这样的病例。

    在平均10岁时,地夫可特治疗组用力肺活量(FVC)的预测值百分比为85.3%,而未治疗组为74%;到平均13岁时,地夫可特治疗组的预测值百分比仍在80%以上,未治疗组则下降到43.2%。

    基于以上发现,研究小组认为:即使DMD患者到了完全依靠轮椅的程度也不应终止地夫可特的治疗。

    地夫可特的主要副作用为生长抑制和无症状性白内障,但研究人员认为生长抑制可能会为肌肉功能的保持带来好处。

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