FDA新药批准率高达89%！看看这九大原因

　　医药网9月2日讯　近日，《福布斯》杂志专栏记者马修·海普尔（Matthew Herper）针对市场调研机构BioMedTracker公司的数据撰写了一篇文章，称最近几年美国FDA几乎一直在对新药大开绿灯。BioMedTracker的数据显示，近年来FDA的新药批准率平均可达80%。而此前，新药申请的批准率曾一度低至40%。

 

　　目前，新药批准率提升的趋势还在持续。今年截至目前，新分子实体的获批率已经达到89%（注：BioMedTracker的统计中，同一药物申请的不同适应症被重复计数）。与10年前FDA的批准情况相比，当前的数据令人感到震惊。对于制药行业而言，这无疑是一个根本性的变化。

 

 

　　相关话题也在美国引发了热烈讨论，围绕“FDA是否对制药公司变得更加宽容”这一议题，多位业内专家发表了自己的意见。

 

　　针对新药的批准率为何突然变得这么高，海普尔列举了以下9大因素，并详细进行了阐述。

 

 

　　海普尔认为，这是对于FDA审批趋势最无力的解释。其之所以将该因素列入，是因为美国药品研究和制造商协会（PhRMA）一再重申这个观点。这个贸易团体坚持认为，如果人们将制药公司开发一只新药时所花费的研究时间包括在内，那么，批准率是很低的。PhRMA指出，过去16年来，阿尔茨海默氏症药物的研发失败率高达97%。

 

　　新药开发的过程昂贵而且艰难，但是，许多新药在临床试验阶段遭遇失败与FDA其实并没有太大的关系，除非FDA帮助设定了临床试验失败的定义。

 

　　在今年以来批准的新药中，许多新药显然并不是源自于更高质量的研究和针对特定的患者群体。一些新药取得了很大的进步，比如诺华（Novartis）用来治疗心力衰竭的药物Entresto，以及百时美施贵宝（Bristol-Myers Squibb）的抗癌药物Opdivo。但是，也有一些药物属于渐进式进步，比如抗精神病药物Rexulti，以及预防中风的新一类药物中的第三只产品Sayvasa。它们在医学上具有重要性吗？显然是的。它们反映了一种新的批准模式吗？肯定不是。

 

 

　　过去20个月来，FDA批准了61只新药，其中包括通过提高人体免疫系统而发挥治疗作用的抗癌药物，以及可以治愈大多数丙肝患者的药物。制药行业正呈现复苏的势头，过去几十年来，发明一只新药的成本呈现爆炸式增长，但是现在，新药研发成本可能正在变得平缓甚至是下降，尽管这么说肯定还为时过早。

 

　　不过，研发产出率的提高并不能够解释新药申请获批率为何上升。如果要在两者中找到一定的关系，可能就是制药公司会做出决定，放弃那些处于研发热度边缘的药物。但这种情况发生的可能性比较低，因为投资者或许会抱怨，毕竟这些边缘药物也有可能会上市销售。

 

　　今年截至目前，只有一只新分子实体被FDA拒绝，即默沙东（Merck）开发的Bridion。最初，一些医学杂志将该药热捧为突破性麻醉解毒药物，但是FDA担心，该药可能会引起过敏性反应。

 

 

　　新药获得批准的几率随着疾病的不同而有很大的变化。根据BioMedTracker的数据，2012年，抗癌药物的获批率为75%，而心血管疾病药物的获批率只有50%。目前，在制药行业研发的药物中，有一半是抗癌药物。今年截至目前，获得批准的新分子实体中有许多用于治疗罕见疾病。由于罕见病患者的病情往往比较严重，因此，对于治疗这些患者的新药只需开展规模更小的临床试验，所需的疗效证明也更少。

 

 

　　FDA的工作显然做得更好了，它会明确告诉制药公司，药物获得批准需要哪些材料，这意味着，新药申请遭遇失败的数量将减少。当一只新药不太可能依据现有的研究数据获得批准时，FDA也会明确予以告知。

 

　　这种情况最近就发生在生物技术Celldex公司身上，该公司根据FDA的指导，决定放弃提交用于治疗复发性脑肿瘤的免疫治疗药物Rintega的审批申请。这意味着，今后，越来越多的制药公司可以根据FDA的指导，放弃一些新药的申请。