两部门：加速罕见病药及相关进口药审评审批

　　医药网5月24日讯　继首批罕见病国家目录发布后，5月23日，国家药品监督管理局和国家卫生健康委员会也联合发布了关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告，进一步提高创新药上市审批效率，科学简化审批程序。

 

　　显然，创新药上市的“优先审评”通道正在提速。2016年年初，官方发布了《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》，标志着“优先审评”制度在国内正式落地。2017年10月，国务院办公厅正式印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品创新的意见》，再次提到“要加快审评审批”。

 

　　两年过去，截至目前，CDE共发布了28批拟纳入优先审评程序药品注册申请的名单，涉及571个药品。而近期，通过优先通道顺利获得上市批准的成果也开始显现。例如，用于治疗非小细胞肺癌的盐酸安洛替尼胶囊从提交生产申请到批准上市，用了一年；默沙东的9价HPV疫苗从提出申请到获批上市只用了8天。

 

　　根据此次公告，满足要求的药品审批时间将进一步缩短，同时，国内患者更快速用上进口药也值得期待。

 

 

　　公告表示，对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，CDE建立与申请人之间的沟通交流机制，加强对药品研发的指导，对纳入优先审评审批范围的注册申请，审评、检查、审批等各环节优先配置资源，加快审评审批。

 

　　哪些药品有望被优先配置资源？第一批罕见病国家目录共纳入了白化病、肌萎缩侧索硬化、非典型溶血性尿毒症、血友病以及帕金森病等121种罕见病。根据医药魔方数据统计，在这121种罕见病中，仍有77种疾病没有相关药物上市，但已有产品进入临床，如腓骨肌萎缩症，全球范围内已经有3个创新药在研中，其中包括了天士力。据了解，此前天士力和Pharnext合作成立了一家新药研发公司，共同合作研发该疾病领域产品。

 

　　在目前已发布的28批优先审评审批药品中，有20品种、26个品规属于罕见病治疗的药品。如协和发酵麒麟（中国）制药有限公司的布罗舒单抗注射液、泰格医药的依库珠单抗注射液（其视神经脊髓炎适应症正处于临床阶段）和Inebilizumab注射液、罗氏的RO7034067口服溶液用粉末等。

 

 

　　过去，很多国内患者用不上国外治疗效果先进的药物，能够及时用上进口产品，成为了不少患者的期望。如今，相关进口药的上市时间也将进一步缩短。

 

　　本次公告表示，对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。对于公告发布前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请，符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的，可以直接批准进口。

 

　　同时，进口药再注册核档程序也将要取消。进口药品再注册申请受理后，全部资料转交CDE审评审批。对于公告发布前已受理的进口药品再注册申请，包括进口再注册核档意见为无需质量标准复核的注册申请，统一转入药审中心进行审评审批。将目前由国家药品监督管理局作出的各类临时进口行政审批决定，调整为由CDE以国家药品监督管理局名义作出。

 

　　这意味着，已在国外上市的符合上述要求的药品，进入中国市场的速度将会加快。

 

　　2016-2017年，FDA一共批准了27种罕见病药物，治疗疾病为生长激素缺乏症、巨细胞病毒感染、急性淋巴性白血病、肌萎缩侧索硬化症、杜氏肌营养不良、亨廷顿病、原发性胆汁性肝硬化等。

 

　　其中，在去年5月，FDA批准了由日本三菱制药公司研制的依达拉奉新的适应症，用于治疗早期“渐冻人症”。该药是一种脑保护剂（自由基清除剂），由日本三菱制药公司研制开发，成为该疾病第二个拥有循证医学证据的治疗药物。在国内，先声药业也对ALS治疗药物加大了研发力度。

 

　　对于罕见病用药，此前业内人士呼吁在人种无差异的基础上，具有安全性和有效性的数据，可以考虑国内豁免临床申请上市的要求，看来也会逐步实现。

 

　　优先审评制度对行业会产生中长期的积极影响。微观上看，优先审评制度减少了新药排队等候的时间，提高了新药研发的效率，加快新药上市；宏观上看，优先审评制度使有限的审评资源向创新和临床急需品种倾斜，行业品种青黄不接的局面会逐步得到缓解。

 

　　国家监督管理局 国家卫生委员会关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告（2018年第23号）

 

　　为贯彻落实《中共中央办公厅 国务院办公厅关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号）、《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号），提高创新药上市审批效率，科学简化审批程序，现将有关事宜公告如下：

 

　　一、进一步落实药品优先审评审批工作机制，对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）建立与申请人之间的沟通交流机制，加强对药品研发的指导，对纳入优先审评审批范围的注册申请，审评、检查、审批等各环节优先配置资源，加快审评审批。

 

　　二、对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。对于本公告发布前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请，符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的，可以直接批准进口。

 

　　三、基于产品安全性风险控制需要开展药品检验工作。药品临床试验申请受理后，药审中心经评估认为需要检验的，提出检验要求，通知申请人在规定时间内自行或委托检验机构对临床试验样品出具检验报告；药审中心经评估认为无需检验的，不再通知开展检验工作。2017年12月1日前受理的药品临床试验申请，药审中心经评估认为无需检验的，通知相关检验机构终止检验并继续审评审批工作。检验机构已作出不符合规定的检验结论的，药审中心不批准其临床试验申请。

 

　　四、取消进口药品再注册核档程序，进口药品再注册申请受理后，全部资料转交药审中心审评审批。对于本公告发布前已受理的进口药品再注册申请，包括进口再注册核档意见为无需质量标准复核的注册申请，统一转入药审中心进行审评审批。将目前由国家药品监督管理局作出的各类临时进口行政审批决定，调整为由药审中心以国家药品监督管理局名义作出。

 

　　五、对《进口药品注册证》和《产品注册证》实施新的编号规则，进口药品再注册及补充申请获得批准后，不再重新编号。

 

　　六、本公告自发布之日起实施。本公告中未涉及的事项，仍按照现有规定执行。

 

　　特此公告。