121种！罕见病国家目录发布 可减免临床试验

　　医药网5月23日讯　近日，国家卫健委、国家药监局等 5 部门联合制定了《第一批罕见病目录》。

 

 

　　据统计，共有121个罕见病在目录中。

 

　　2016年9月，罕见病发展中心发布被称为“民间版罕见病目录”的《中国罕见病参考名录》，共收录147种，希望为官方目录的推出提供参考。其中，88种疾病与此次发布的国家版罕见病目录重叠。

 

　　罕见病发展研究中心表示，此次国家版目录的发布是整个行业多方努力的结果，将给罕见病患者及孤儿药行业带来希望。

 

 

　　2017年5月，CFDA曾发布关于征求《关于鼓励创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》（征求意见稿）意见的公告。

 

　　公告提出，罕见病治疗药物申请人可提出减免临床试验申请，加快审评审批。对于在国外已批准上市的罕见病治疗药物，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。

 

　　不过，这些药物的市场容量不大，不会出现重磅药品。